Nyckelskillnad - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
Genterapi är en viktig teknik som används för att behandla eller förhindra genetiska sjukdomar genom att introducera gener för saknade eller defekta gener. Vissa sjukdomar kan botas genom att införa de friska generna i stället för muterade eller saknade gener som är ansvariga för sjukdomen. Genterapi används mestadels för somatiska celler än könsceller, och det kan kategoriseras i två huvudtyper som heter Ex vivo genterapi och In vivo genterapi. Huvudskillnaden mellan Ex vivo och In vivo genterapi är att terapeutiska gener överförs till in vitro cellkulturer och återintroduceras till en patient i ex vivo genterapi medan gener levereras direkt till patientens vävnader eller celler utan att odla cellerna in vitro in i vivo genterapi.
INNEHÅLL
1. Översikt och nyckelskillnad
2. Vad är Ex Vivo genterapi
3. Vad är In Vivo genterapi
4. Jämförelse sida vid sida - Ex Vivo vs In Vivo genterapi
5. Sammanfattning
Vad är Ex Vivo genterapi?
Ex vivo genterapi är en typ av genterapi som innefattar yttre modifiering av en patients cell och återintroduktion av den till patienten. Cellerna odlas i laboratorierna (utanför patientens kropp) och gener sätts in. Sedan väljs de stabila transformanterna och införs på nytt i patienten för att behandla sjukdomen. Ex vivo genterapi kan endast tillämpas på vissa celltyper eller utvalda vävnader. Benmärgsceller är celler som ofta används för ex vivo genterapi.
Förfarande för Ex Vivo genterapi
Det finns flera viktiga steg involverade i Ex vivo genterapi enligt följande;
- Celler med defekta gener isoleras från patienten.
- Isolerade celler odlas i odlingar i laboratoriet.
- Terapeutiska gener infogas eller introduceras i de odlade cellkulturerna med hjälp av vektorer.
- Transformerade celler väljs bland icke-transformanterna och odlas.
- Valda celler transplanteras i patienten.
I ex vivo genterapi används bärare eller vektorer för att leverera gener till målceller. Framgångsrik genleverans är beroende av bärarsystemet, och de viktiga vektorerna som används vid ex vivo genterapi är virus, benmärgsceller, human konstgjord kromosom, etc. Jämfört med genterapi in vivo innefattar ex vivo genterapi inte negativ immunologisk reaktioner i patientens kropp eftersom den genetiska korrigeringen görs in vitro. Framgången beror dock på stabil inkorporering och expression av den korrigerande genen i patientens kropp.
Figur 01: Ex vivo genterapi
Vad är in vivo genterapi?
In vivo genterapi är en teknik som innebär direkt tillförsel av gener till cellerna i en viss vävnad inuti patientens kropp för att behandla genetiska sjukdomar. Det kan appliceras på många vävnader i människokroppen inklusive lever, muskler, hud, lunga, mjälte, hjärna, blodceller etc. De terapeutiska generna introduceras av de virala eller icke-virusbaserade vektorerna i patienten. Framgången beror dock på flera faktorer såsom effektivt upptag av de terapeutiska genbärande vektorerna av målcellerna, intracellulär nedbrytning av generna i målcellerna och genupptag av kärnan, genens uttrycksförmåga etc.
Figur 02: In vivo genterapi
Vad är skillnaden mellan Ex Vivo och In Vivo Genterapi?
Skilja artikeln mitt före bordet
Ex Vivo vs In Vivo Genterapi |
|
| Ex vivo genterapi är en typ av genterapi som utförs utanför patientens kropp. Genmodifiering görs utanför kroppen. | In vivo genterapi är en annan typ av genterapi som görs direkt när de defekta cellerna fortfarande finns i kroppen. Gener ändras när de fortfarande är inne i kroppen. |
| Isolering och odling | |
| Defekta celler isoleras och odlas i laboratoriet. | Defekta celler isoleras eller odlas inte i laboratoriet. |
| Urval av transformanter | |
| Stabila transformanter väljs före återintroduktion. | Stabila transformanter kan inte väljas. |
| Negativt immunologiskt svar | |
| Denna metod introducerar inte negativa immunologiska reaktioner i patientens kropp. | Denna metod introducerar ogynnsamma immunologiska reaktioner i patientens kropp. |
Sammanfattning - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
Terapeutiska gener introduceras i patientens kropp som en behandling för vissa sjukdomar. Det är känt som genterapi och kan göras på två sätt, nämligen genterapi ex vivo och genterapi in vivo. Skillnaden mellan ex vivo och in vivo genterapi är att geninsättning i ex vivo genterapi görs i cellodlingarna utanför patientens kropp och de korrigerade cellerna införs på nytt för patienten medan in vivo genterapi gener införs direkt i inre målvävnader utan att isolera cellerna. Framgången för båda processerna beror på stabil insättning och transformation av terapeutiska gener till patientceller.
